Первое испытание системы CRISPR Cas на людях, проведенное с помощью генной терапии адено-ассоциированным вирусом 9 для лечения ВИЧ, позволило воздействовать только на нужную ДНК и очистить кровь в течение 6 месяцев.
EBT-101-001 - это первая генная терапия, вводимая внутривенно, предназначенная для воздействия на латентный провирусный геном ВИЧ с помощью мультиплекса CRISPR Cas9, связанного с адено-ассоциированным вирусом 9.
Результаты этапа 1/2, представленные на Международной конференции по СПИДу 2024 года, являются "первым шагом", - сказала Рэйчел Прести, доктор медицинских наук, медицинский директор отдела клинических исследований инфекционных заболеваний Вашингтонского университета в Сент-Луисе, Миссури.
EBT-101-001 - это первая генная терапия, вводимая внутривенно, предназначенная для воздействия на латентный провирусный геном ВИЧ с помощью мультиплекса CRISPR Cas9, связанного с адено-ассоциированным вирусом 9.
Результаты этапа 1/2, представленные на Международной конференции по СПИДу 2024 года, являются "первым шагом", - сказала Рэйчел Прести, доктор медицинских наук, медицинский директор отдела клинических исследований инфекционных заболеваний Вашингтонского университета в Сент-Луисе, Миссури.
В испытании приняли участие шесть пациентов, разделенных между двумя группами на уровне доз: 0,9 x 1012 и 3 x 1012 векторных генов на кг, причем последняя известна как группа с высокими дозами. Аденоассоциированный вирус 9 нацелен на CD4+ Т-клетки, которые в хранит ском провирус ВИЧ. Четыре из шести антиретровирусных препаратов участника были прерваны через 12 недель после инфузии. Интервалы после дозы варьивали от 2 лет до 10 недель.
Уровни РНК ВИЧ восстановились у всех четырех участников, у которых был антиретровирусный перерыв, но у одного пациента был отложенный отскок почти на 16 недель вместе со значительным падением в резервуаре ВИЧ.
Уровни РНК ВИЧ восстановились у всех четырех участников, у которых был антиретровирусный перерыв, но у одного пациента был отложенный отскок почти на 16 недель вместе со значительным падением в резервуаре ВИЧ.